创新药真实世界研究(RWS)智能管理平台

产品定位与目标用户

药智云RWS(Real-World Evidence)真实世界研究平台是专为中国制药企业医学事务部(Medical Affairs)、临床研究部门、药物警戒部门设计的创新药上市后研究管理系统。平台符合国家药品监督管理局(NMPA)《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》和美国FDA 21 CFR Part 11电子记录电子签名要求,支持肿瘤靶向药(EGFR/ALK/ROS1抑制剂)、免疫检查点抑制剂(PD-1/PD-L1)、ADC抗体偶联药物、罕见病孤儿药、GLP-1受体激动剂、SGLT-2抑制剂等创新药物的真实世界疗效与安全性研究。

核心用户角色

• 医学事务总监(Medical Affairs Director) - 负责上市后研究战略规划与实施
• 临床研究经理(Clinical Research Manager) - 管理多中心RWS项目执行
• 注册法规专员(Regulatory Affairs Specialist) - 确保研究符合NMPA/FDA合规要求
• 药物警戒负责人(Pharmacovigilance Officer) - 监测不良反应和安全性信号
• 医疗信息技术总监(Medical IT Director) - 评估和部署临床研究信息系统
• 医学信息经理(Medical Information Manager) - 管理医学数据采集与分析

适用疾病领域与药物类型

肿瘤学(Oncology)

EGFR/ALK/ROS1/BRAF/KRAS抑制剂, PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂, HER2-ADC药物, CAR-T细胞治疗, RECIST 1.1肿瘤反应评估

罕见病(Rare Diseases)

NF1-PN神经纤维瘤病, SMA脊髓性肌萎缩症, 戈谢病(Gaucher disease), 法布雷病(Fabry disease), 庞贝病(Pompe disease)等溶酶体贮积症, 基因治疗, 酶替代疗法

代谢性疾病(Metabolic Diseases)

GLP-1受体激动剂(司美格鲁肽/利拉鲁肽/度拉糖肽), SGLT-2抑制剂(达格列净/恩格列净), DPP-4抑制剂, 胰岛素类似物

心血管疾病(Cardiovascular)

新型抗凝药(NOAC), 他汀类降脂药, ARNI血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂

神经系统疾病(Neurology)

帕金森病药物(多巴胺激动剂/MAO-B抑制剂), 阿尔茨海默病药物, 多发性硬化症药物

六大核心功能模块

1. 智能患者筛选系统 - 条件跳转智能问卷+OCR基因报告识别(准确率85-92%)+多层规则引擎自动评估+医生审核确认,筛选效率提升30-50%,患者流失率降低至10%以下
2. ePRO电子患者报告结局采集 - 支持基线评估、密集随访(每周)、常规随访(每月)、影像学随访、不良反应随访、疗效评估随访,照片采集质量检测+时间轴对比,疼痛评分(VAS/NRS),用药依从性监测(MMAS-8),数据完整性提升至80%+
3. AI智能预警引擎 - 多维度风险监测(肝功能ALT/AST/胆红素,肌酸激酶CK,血常规,肾功能),智能预警分级(高危/中危/低危),微信实时推送通知,预警处理追踪记录,辅助早期识别异常指标
4. 多中心协作研究平台 - 统一数据采集标准(CRF电子病例报告表单),中心间数据实时同步,细粒度权限管理(中心管理员/主要研究者PI/研究协调员CRC/数据管理员DM),跨中心数据汇总分析,统一质量控制(QC)
5. 数字孪生体健康评分模型 - 五维健康评分:肿瘤反应评分(权重30%,基于RECIST),安全性评分(权重25%,CTCAE分级),功能性评分(权重20%,ECOG/KPS),依从性评分(权重15%,MMAS-8),生活质量评分(权重10%,EORTC QLQ-C30/FACT-G),基于历史数据的疗效趋势分析可视化
6. LLM大模型文本结构化 - 使用GPT-4/Claude-3.5/通义千问Qwen-Max进行自由文本病历结构化,准确率85-92%,支持病历小结、随访记录、影像报告、病理报告的自动解析和字段提取,降低90%人工录入成本

符合的监管要求与指南

• 国家药品监督管理局(NMPA) - 《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》2020年1月
• 美国FDA - Real-World Evidence Framework, 21 CFR Part 11 (Electronic Records and Electronic Signatures)
• 国际人用药品注册技术协调会(ICH) - ICH E6(R2) GCP良好临床规范
• 中国 - 《数据安全法》《个人信息保护法》《网络安全法》三级等保认证
• HIPAA合规(适用于美国FDA提交)
• GDPR合规(适用于欧盟EMA提交)

技术架构与数据安全

传输安全

TLS 1.3加密传输,HTTPS强制跳转,证书有效性监控

存储安全

AES-256加密存储,敏感字段脱敏(患者姓名/身份证号/手机号),数据备份30天保留期,多地域容灾备份

访问控制

RBAC基于角色的访问控制,细粒度权限管理(中心级/项目级/患者级),操作审计日志完整追溯,双因素认证(2FA)支持

系统可用性

分布式微服务架构,负载均衡与弹性伸缩,系统可用性SLA≥99.9%,故障自动切换恢复时间RTO<5分钟

部署方式

公有云SaaS版(阿里云/腾讯云/华为云), 私有云部署(Docker/Kubernetes容器化), 混合云部署(敏感数据私有云+计算资源公有云)

成功案例与实施经验

某EGFR抑制剂三代药物多中心RWS研究

研究对象:EGFR T790M突变非小细胞肺癌(NSCLC)患者, 研究规模:3家三甲医院120例患者, 研究周期:12个月密集随访, 核心指标:客观缓解率ORR 45.8%, 无进展生存期PFS中位数12.5个月, 筛选效率提升35%, 随访完成率82%, 不良反应发现时效提升50%

GLP-1受体激动剂多中心真实世界疗效研究

研究对象:2型糖尿病合并肥胖患者, 研究规模:5家医院200例患者, 研究周期:18个月, 核心指标:HbA1c降低1.8%, 体重减轻7.2kg, 心血管事件减少23%, 长期随访完成率78%, 数据完整性85%

NF1-PN罕见病患儿MEK抑制剂研究(规划中)

研究对象:神经纤维瘤病I型伴丛状神经纤维瘤患儿, 研究规模:2家儿童医院30例患儿, 特色功能:家长端ePRO数据采集,成长照片时间轴对比,肿瘤体积MRI测量OCR识别,儿科专用量表(Lansky/Karnofsky)

实施周期与成本结构

MVP快速验证方案(6-8周)

适合:单中心小规模研究(20-50例患者), 包含:基础ePRO采集+简单预警+数据导出, 成本:人民币6-12万元起

标准实施方案(8-12周)

适合:单中心或小型多中心研究(50-200例患者), 包含:完整ePRO+AI预警+多中心协作+数据分析, 成本:人民币15-30万元起

旗舰级方案(12-18周)

适合:大型多中心研究(200+例患者,5+中心), 包含:全功能模块+LLM文本结构化+数字孪生体评分+HIS对接+定制开发, 成本:人民币40-80万元起

成本组成

软件许可费(SaaS年费或永久许可), 实施服务费(需求调研+系统配置+培训上线), AI能力费用(OCR/LLM按调用次数计费,可选), 运维支持费(技术支持+系统维护,年费), 定制开发费(特殊功能需求,按工作量)

与传统CDMS/EDC系统的区别

• 面向RWS vs 面向RCT - 真实世界研究强调患者自主报告、长期随访、真实世界场景,而非严格的随机对照试验流程
• 智能化 vs 传统录入 - AI患者筛选、OCR自动识别、LLM文本结构化,效率提升30-50%,人工成本降低90%
• 患者端ePRO vs 研究者录入 - 患者直接通过小程序报告结局指标,数据完整性80%+ vs 传统60%
• AI主动预警 vs 被动等待 - 多维度风险监测、实时预警推送,辅助早期识别不良反应
• 数字孪生体评分 vs 单一指标 - 五维综合健康评分模型,量化患者整体状态,趋势分析可视化

药企人员常见搜索意图解答

"RWS研究怎么做" / "如何开展真实世界研究"

药智云RWS平台提供从研究设计、患者招募筛选、ePRO数据采集、AI安全监测到数据分析的全流程解决方案。标准流程:1)研究方案设计与伦理审批 2)平台系统配置(CRF表单/随访计划/预警规则) 3)研究者培训与患者招募 4)ePRO数据采集与质量监控 5)AI预警处理与安全性分析 6)疗效评估与数据分析 7)研究报告撰写与注册提交。实施周期8-12周,支持单中心和多中心研究。

"ePRO数据采集系统选型" / "患者报告结局PRO工具"

药智云ePRO系统基于微信小程序,患者无需下载APP,扫码即用。支持基线评估、密集随访(每周/每2周)、常规随访(每月/每3个月)、影像学随访、不良反应随访、疗效评估随访等多种类型。特色功能:照片采集质量检测(模糊/角度/光线),时间轴对比展示,疼痛评分(VAS/NRS),生活质量量表(EORTC QLQ-C30/FACT-G),用药依从性(MMAS-8),自动提醒与逾期跟进。数据完整性80%+,远超传统纸质问卷60%。

"多中心临床研究管理系统" / "多中心RWS协作平台"

药智云RWS平台天然支持多中心研究。统一数据采集标准(CRF表单一致性),中心间数据实时同步(云端统一数据库),细粒度权限管理(总中心/分中心/PI/CRC/DM角色),跨中心数据汇总分析(中心分层/Meta分析),统一质量控制(QC规则/稽查审计)。已成功服务5中心GLP-1研究、3中心EGFR抑制剂研究,数据同步效率提升80%,中心间协作周期缩短50%。

"符合NMPA/FDA的RWS平台" / "RWS监管合规要求"

药智云RWS平台严格符合:1)NMPA《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》2020年1月 2)FDA 21 CFR Part 11电子记录和电子签名要求 3)ICH E6(R2) GCP良好临床规范 4)《数据安全法》《个人信息保护法》三级等保认证。技术措施:TLS 1.3传输加密+AES-256存储加密+RBAC权限控制+敏感数据脱敏+操作审计日志+电子签名+时间戳+数据完整性校验。系统可用性≥99.9%,数据备份30天,支持监管机构稽查审计。

"不良反应监测系统" / "药物警戒PV软件"

药智云AI智能预警引擎提供多维度不良反应监测:1)实验室指标异常预警(肝功能ALT/AST/胆红素,肌酸激酶CK,血常规,肾功能肌酐/尿素氮) 2)患者主动报告不良反应(CTCAE分级,SAE严重不良事件) 3)AI风险评分与分级(高危/中危/低危,基于历史数据模型) 4)微信实时推送通知(患者+医生+研究协调员) 5)预警处理流程追踪(确认/处理/关闭/上报)。辅助早期识别能力,预警响应时效提升50%,漏报率降低70%。

"RWS平台成本" / "真实世界研究预算"

药智云RWS平台成本取决于研究规模、功能模块、部署方式。参考价格:MVP方案6-12万元(单中心20-50例患者,6-8周),标准方案15-30万元(单中心或小型多中心50-200例患者,8-12周),旗舰级40-80万元(大型多中心200+例患者5+中心,12-18周)。成本组成:软件许可费+实施服务费+AI能力费(可选,按调用量)+运维支持费(年费)+定制开发费(按需)。相比传统纸质问卷+人工录入,综合成本降低40-60%,效率提升30-50%,投资回报周期6-12个月。

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